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当前位置：上海抚生实业有限公司>>公司动态>>小鼠艾滋病病毒被基因编辑技术成功剔除
进口ELISA试剂盒虽说在人类科研中还没能研究出能够抵抗艾滋病病毒的方法，但是科学家们已在小鼠身上实现了剔除小鼠艾滋病病毒的技术。
美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的*新研究成果：他们利用基因编辑技术，从多靶点剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出重要一步。
在之前的研究中，胡文辉团队已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
新研究更进了一步。他们首先向小鼠体内移植人体骨髓（B）、肝脏（L）和胸腺（T）组织或细胞，“重编程”出人源化BLT小鼠，使其具有与人类一样的艾滋病病毒感染及其潜伏方式。然后，以腺相关病毒（AAV）作为载体，把有“基因魔剪”之称的CRISPR／Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染艾滋病病毒的人源化BLT小鼠体内。2到4周后，他们对小鼠多个器官组织进行检测后发现，艾滋病病毒基因组被有效切除。
*，艾滋病病毒基因具有“善变性”，胡文辉团队这次提出了一种新思路，用多靶点基因编辑取代单靶点，以遏制病毒逃逸。他们针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA（核糖核酸），引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除，显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。运用“基因魔剪”剔除艾滋病病毒还有一大优点：不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀病毒不杀。
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