这次我国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展

进口ELISA试剂盒代测建立准确模拟疾病病理及表型的动物模型，对开发治疗疾病的有效手段至关重要。小鼠作为zui常见的动物模型，已被广泛用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗方法。但已有研究发现，表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模型，并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。因此，许多有治疗效果的药物在小鼠模型中有效，在临床上对病人却无效。
为了建立更能准确模拟神经退行性疾病的动物模型，他们通力合作，经过4年的努力，利用基因编辑技术，地将人突变的亨廷顿基因，即人外显子1中包含150 CAG重复序列地插入猪的HTT内源性基因中，利用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞，并通过体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型，在上建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型。
研究发现，该模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征，而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病新手段提供了稳定、可靠的动物模型，也为制备其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
这次我国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展，表明我国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动我国生物医药产业的创新发展。研究专家、分校教授杨向东指出，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的建立是神经退行性疾病研究领域中的一个里程碑式的发现，使科学家能更深入了解神经死亡的机制及寻找有效的治疗方法。
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