当前位置：上海纪宁实业有限公司>>公司动态>>新递送方法使基因沉默药物的疗效提高500倍
SiRNA可以地干扰靶基因的表达,因此一直被视为是一种很有发展前景的药物,但是科学家们一直在寻找如何将siRNA有效地、靶向性地递送到靶细胞的方法.在这篇的研究论文中,箭头麦迪（Arrowhead Madison）公司的Wong和他的同事们提出了一种递送siRNA的新策略,克服了长久以来siRNA药物递送方面的困难,他们利用这种方法,大大地提高了siRNA药物靶向性地传递到肝细胞的效率.尽管胆固醇共轭的siRNA药物能优先被肝脏接收,但是它会被密闭在一种被称为核内体（endosomes）的膜包被的小球内,因此并不能到达它要沉默的靶标DNA,即不能发挥siRNA药物对某些疾病相关的重要基因的干扰作用.现在,Arrowhead Madison公司的研究人员开发了一种新的策略,他们使靶向肝脏的siRNA与一种聚合物共轭,一旦进入肝细胞,就能打破核内体,释放其内的siRNA药物.
“这项结果表明,siRNAs的承诺还是强大如昔,并且随着研究的进步,科学家们将能够在正确的时间内将这些干扰分子递送到合适的部位,因此siRNAs的作用正变得越来越强大.” SomaLogic公司的主编 Fintan Steele博士说,“Wong和他的同伴们完成的这项研究将为实现这一伟大的承诺奠定重要基础.”
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