由*组织实施的国家重大科技专项“功能基因组和生物芯片”已完成人类重要生物功能与疾病相关新基因1500个，其中功能明确并具有潜在开发前景的功能基因达160个，用于新产品研制与开发的功能明确的新基因（即I线基因）24个，已有8个自主知识产权的人类新基因已经与企业或药物研发单位合作，开展药物靶标或生物技术药物的前期开发工作。一个新的*异构构酶CYP-J作为药物靶标的验证和筛选已经完成。获得15个有相互作用的先导化合物。其中之一的YCZOO1具有明显的体外肝癌抑制效应。这是我国*个从克隆基因到功能研究到药靶验证，zui终筛选出有效先导化合物的实例，尽管离新药尚有较长的距离，但这一实例仍有重要的启示意义。
作为肝癌诊断新标志的基因MXR-7，已经建立ELISA检测试剂盒，正在临床扩大样本验证。另外，可能作为肝癌血清学诊断的FP248、PP2250基因以及有组织学病理诊断价值的HCRP 1、p28 GANK、CT120等三个基因也在加速研究之中。白血病致病基因的识别和发病机理研究取得创新成果。发现3种新的白血病染色体易位及其受累基因，阐明了慢粒急变的“二次打击”学说。*应用全反式维甲酸和三氧化二砷治疗20例急性早幼粒细胞白血病，随访8-30个月全部*缓解。这一联合治疗方案有可能使急性早幼粒细胞白血病成为*个可治愈的成人白血病。将APL基因产物靶向治疗的思路拓展至其它类型白血病，发现STI571与As2O3联合治疗诱导细胞凋亡协同作用，STI571/As4S4对CML协同靶向治疗以BCR-ABL融合蛋白和异常*激酶作为靶点。
