RNA损伤修复有助于神经紊乱的治疗

在近一项研究中，科学家成功地编辑了活体动物中的RNA，使修复后的RNA能够纠正蛋白质中的突变，从而改善Rett综合征导致的神经衰弱症状。

OHSU Vollum研究所的资深科学家Gail Mandel博士说：“这是使用RNA编辑来修复神经疾病小鼠模型中的基因的第一个例子。这为我们提供了一种具有吸引力的方法。”

Rett综合征是一种导致神经衰弱的神经系统疾病，由编码蛋白质MeCP2的基因突变引起，该病几乎只发生在女孩身上。

 

由博士后研究员John Sinnamon博士领导的Mandel和合著者一直致力于研究一种在RNA或核糖核酸水平上修复突变的MeCP2蛋白的方法，该蛋白充当信使传递来自DNA控制蛋白质的合成。

其他科学家已经使用可编程的RNA编辑修复技术来针对基因工程小鼠的肌肉营养不良甚至听力丧失。然而，与其他器官的疾病（如肌肉或肝脏）相比，神经系统对这种技术的挑战更大。

这项新的研究针对并修复了多种细胞类型中的MeCP2蛋白。Mandel说：“我们在三个不同的神经元群体中修复了MeCP2蛋白。因此，假设我们可以广泛地提供编辑组件，它就有可能在整个大脑中起作用。”

由爱丁堡大学的Adrian Bird博士领导的先前具有里程碑意义的研究表明，有可能逆转小鼠的Rett样症状，这也暗示着在人类中也有可能。OHSU的研究表明RNA修复有望作为一种概念证明，而Mandel强调，还需要做更多的研究来测试它是否能逆转小鼠的Rett样行为，并提高修复的效率和特异性